N海都全媒体记者 林宝珍 实习生 林烁颜
近日,福建医科大学附属协和医院为一位复发难治性套细胞淋巴瘤患者,开出了BCL2抑制剂索托克拉片在福州的首张处方。作为中国首款、全球首发的精准靶向药物,索托克拉的落地不仅填补了套细胞淋巴瘤(MCL)领域靶向治疗空白,更改写了慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的治疗逻辑,让受“终身治疗”困扰的患者看到新希望。
精准靶向革新,有望告别"终身服药”
“过去面对慢淋、套细胞淋巴瘤,只能告知患者需长期甚至终身治疗,这对他们的身心和经济都是沉重负担。”深耕血液肿瘤诊疗42年的福建医科大学附属协和医院淋巴瘤首席专家沈建箴教授坦言。此前这类疾病的治疗,主要依赖传统化疗或早期靶向药物方案,这些治疗就像“地毯式轰炸”,在杀死肿瘤细胞的同时,会不分敌我地损伤正常细胞,对身体虚弱的老年患者尤其不友好,不仅副作用大,还易引发感染、脏器损伤等问题,不少患者化疗一两个疗程就因难以耐受而被迫放弃。
索托克拉的出现为这类治疗困境提供了新的解决方向。它的核心原理是瞄准肿瘤细胞特有的BCL2蛋白“生存开关”,像精准度更高的“靶向导弹”,只诱导肿瘤细胞凋亡,不伤害正常细胞,对传统治疗无效的高危患者也展现出积极应用潜力。同时它经分子结构优化,安全性更具优势,无药物蓄积问题,还能推动治疗目标从“终身吃药控制”转向“短期治疗见效”——通过相关检测判断治疗反应,部分患者经过几个疗程的治疗,有望实现长期无病生存,不用再终身服药。
全球创新领跑 患者获治疗新选择
此次索托克拉在福州落地,背后是全球血液肿瘤创新药的跨越式发展。2026年1月,这款药物此次早于欧美等发达国家在中国全球首发,成为中国首款且唯一获批用于套细胞淋巴瘤的BCL2抑制剂,从上市申请到获批仅用8个月,刷新了精准治疗药物的落地速度。
“这在20多年前不敢想象。”沈建箴教授回忆,上世纪90年代中国血液肿瘤治疗还处于“跟跑”阶段,新药往往滞后国外多年;如今已实现“全球首发”的历史性突破。早在上世纪末,他所在的福建医科大学附属协和医院就参与过相关靶点的早期研究,当时因技术限制未能成药,全球多个团队也相继受挫。如今这款新药的成功落地,是中国医药研发的重大进步,更让中国患者率先获得新的治疗选择。
多方携手发力 让新药惠及更多患者
作为国家临床重点专科,福建医科大学附属协和医院血液科在淋巴瘤精准诊疗领域经验丰富,2024年造血干细胞移植数量位居全国公立地方医院前十,为创新药物落地提供了坚实支撑。首张处方的开出,标志着这款新药正式进入临床应用阶段。
“临床研究入选患者经严格筛选,真实世界病例更复杂多样。”沈建箴教授表示,医院将同步开展真实世界研究,持续跟踪不同患者的治疗反应与安全性表现。从临床研究数据来看,这款药在慢淋/小淋巴细胞淋巴瘤、复发难治性套细胞淋巴瘤患者中均呈现出积极的应用前景,中国患者的相关表现更为突出,症状缓解的持续时间也较为可观。
“新药再好,患者用得上、用得起才是关键。”沈建箴教授坦言,索托克拉目前尚未纳入国家医保,需患者自费承担,存在一定经济压力。但他给出积极预期:“随着真实世界研究数据积累,相信医保、商保会逐步将其纳入保障范围。”他同时提醒,用药需医生综合评估,根据患者年龄、基础病等情况制定个性化方案,确保治疗的针对性与安全性。
编辑:肖德峰
审核:袁丽群
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