N海都记者 林宝珍
神经母细胞瘤(NB)是儿童最为常见的外周神经系统实体肿瘤,占儿童恶性肿瘤的8%~10%,死亡人数高达15%,又被称为“儿童肿瘤之王"。
7岁的小沐(化名)来自泉州,两年前不幸确诊为神经母细胞瘤,经历了长达一年的化疗、放疗和手术治疗,几个月后,病情再度恶化,肿瘤细胞扩散,突破最后一道防线渗入到骨髓腔且成团分布,恶性程度极高,治疗十分困难。
转诊到国家区域医疗中心复旦大学附属华山医院福建医院、福建医科大学附属第一医院(滨海院区)(以下简称:华山医院福建医院)血液移植中心后,在移植领域拥有丰富经验的杨婷主任团队与小儿外科团队进行了全面深入的讨论,最后为小沐量身定制了一个创新性的个体化治疗方案:GD2单克隆抗体免疫疗法桥接单倍体半相合造血干细胞移植。
该治疗方案需要分两步实施,首先要考虑的就是如何快速有效地清除骨髓中大量增殖的肿瘤细胞;肿瘤细胞清除后,再进行干细胞移植,实现造血重建。
第一步:GD2免疫治疗杀死癌细胞
杨婷介绍,近四成的神经母细胞瘤患儿分级为高危组,传统的治疗方法(化疗、手术、放疗)基本很难治愈。近些年,GD2单抗的出现为高危组以及难治复发的神母患儿带来了新希望,提高了这些患儿的生存率。但是,治疗过程中常常伴发严重的不良反应,如剧痛、高热、超敏反应和低血压休克等,甚至可能危及生命,治疗风险极高,国内临床实践应用经验尚少。
与患儿家长进行充分沟通并取得知情同意后,治疗团队多次讨论和应急演练,麻醉科团队协助全程麻醉和专业监护,一场生死抢救开始了。
治疗过程中,小沐出现心率血压“过山车式”骤升骤降,呼吸急促窘迫,全身大面积红色皮疹等情况。多学科医护团队一刻不敢松懈,坚守在小沐身边,严密观察病情变化,及时处理各种险情,最终小沐顺利完成了GD2免疫治疗,病情得以控制。
据介绍,GD2抗体就像导弹,具有靶向性,只杀肿瘤,不杀正常组织。GD2免疫治疗的完成意味着首战告捷,下一场“硬战”便接踵而至——如何实现肿瘤治愈?
第二步:移植单倍体半相合造血干细胞
造血干细胞移植技术是治愈此类疾病的重要手段。由于小沐的骨髓受到大量成团肿瘤细胞的侵犯,自体干细胞移植有很高的复发风险。来自正常供体的异体造血干细胞移植不受肿瘤细胞污染,可以发挥移植物抗肿瘤效应,其中单倍体半相合移植技术难度最高,风险最大,在国内只有部分医院开展。
杨婷主任团队在福建省内最早开展单倍体半相合移植工作,团队默契配合,以小沐的父亲作为单倍体干细胞供者,顺利完成单倍体半相合造血干细胞移植,实现造血重建。
小沐的拼音感谢信
最终,历经1个多月的精心治疗和护理,小沐顺利完成清髓、干细胞回输和造血重建三个阶段的异体干细胞移植,也成功通过移植后早期感染排异的险关,开启“重生”之旅。住院期间,小沐用拼音给医护人员写了一封感谢信。
编辑:梁渠